काज़िया थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड ने नए प्रीक्लिनिकल डेटा की घोषणा की, जिसमें बहुत अधिक बिना चिकित्सा की आवश्यकता वाले बचपन के मस्तिष्क कैंसर के दो रूपों में पैक्सालिसिब की गतिविधि का प्रदर्शन किया गया था।
यह डेटा 8 से 13 अप्रैल, 2022 तक न्यू ऑरलियन्स, एलए में आयोजित अमेरिकन एसोसिएशन फॉर कैंसर रिसर्च (एएसीआर) की वार्षिक बैठक में प्रस्तुत तीन सार तत्वों का विषय है।
बाल्टीमोर, एमडी में जॉन्स हॉपकिन्स विश्वविद्यालय में सहायक प्रोफेसर जेफरी रूबेन्स की प्रयोगशाला में काम कर रहे वैज्ञानिकों के दो सार, बचपन के मस्तिष्क कैंसर में बैकबोन थेरेपी के रूप में पैक्सलिसिब के उपयोग का वर्णन करते हैं जिसे एटिपिकल टेराटोइड / रबडॉइड ट्यूमर (एटी / आरटी) कहा जाता है। यह पहली बार है कि मस्तिष्क कैंसर के इस रूप में पैक्सालिसिब की खोज करने वाला डेटा प्रस्तुत किया गया है, और यह दवा के लिए एक महत्वपूर्ण नया संभावित संकेत खोलता है।
एसोसिएट प्रोफेसर एरिक राबे और डॉ कैथरीन बार्नेट के नेतृत्व में जॉन्स हॉपकिन्स विश्वविद्यालय में वैज्ञानिकों की एक अलग टीम से तीसरा सार, फैलाना आंतरिक पोंटीन ग्लियोमा (डीआईपीजी) के मॉडल में पैक्सलिसिब और कैंसर उपचार के एक अन्य वर्ग के बीच मजबूत तालमेल का सबूत दिखाता है। . Paxalisib ने पहले इस बीमारी में गतिविधि का सबूत दिखाया है, दोनों मोनोथेरेपी के रूप में और कई प्रकार के कैंसर थेरेपी के संयोजन में, और नया डेटा इस बहुत ही चुनौतीपूर्ण बीमारी में इसकी क्षमता को और अधिक मान्य करता है।
प्रमुख बिंदु
• एटी/आरटी एक दुर्लभ मस्तिष्क कैंसर है जो मुख्य रूप से शिशुओं और छोटे बच्चों को प्रभावित करता है। एटी/आरटी के लिए कोई एफडीए अनुमोदित दवाएं नहीं हैं और मौजूदा चिकित्सीय विकल्प बहुत सीमित हैं। पांच में से एक मरीज निदान से दो साल से अधिक जीवित रहता है।
• प्रोफेसर रूबेन्स की प्रयोगशाला के डेटा से पता चलता है कि पीआई3के मार्ग आमतौर पर एटी/आरटी में सक्रिय होता है, और यह कि अकेले पैक्सालिसिब के साथ उपचार रोग के प्रीक्लिनिकल मॉडल में सक्रिय है। इसके अलावा, RG2822, एक HDAC अवरोधक, या TAK580, एक MAPK अवरोधक के साथ संयोजन, मोनोथेरेपी उपचार की तुलना में अस्तित्व को काफी हद तक बढ़ाता है।
• डीआईपीजी एक दुर्लभ मस्तिष्क कैंसर है जो आमतौर पर छोटे बच्चों और किशोरों में देखा जाता है। एफडीए द्वारा अनुमोदित कोई दवाएं नहीं हैं, और निदान से औसत जीवन प्रत्याशा आमतौर पर औसतन लगभग दस महीने होती है।
• शोधकर्ताओं की कई टीमों और विशेष रूप से हंटर मेडिकल रिसर्च इंस्टीट्यूट में प्रोफेसर मैट डन की टीम के पिछले डेटा से पता चला है कि पैक्सलिसिब डीआईपीजी में अत्यधिक सक्रिय है और कई कैंसर दवाओं के साथ सहक्रियात्मक रूप से जोड़ती है।
• डीआरएस राबे और बार्नेट और उनके सहयोगियों का डेटा एचडीएसी अवरोधक RG2833 के साथ एक अतिरिक्त उपन्यास उपचार संयोजन की पहचान करता है, जो डीआईपीजी के प्रीक्लिनिकल मॉडल में मजबूत तालमेल का प्रमाण प्रदर्शित करता है।
काज़िया के सीईओ, डॉ जेम्स गार्नर ने कहा, "यह बहुत ही आशाजनक डेटा है, और हम इस महत्वपूर्ण और उत्साहजनक शोध के लिए जॉन्स हॉपकिन्स की टीम के आभारी हैं। Paxalisib पहले से ही DIPG और डिफ्यूज़ मिडलाइन ग्लिओमास (NCT05009992) में चल रहे दूसरे चरण के क्लिनिकल परीक्षण का विषय है और यह नया डेटा बचपन के मस्तिष्क के कैंसर में दवा के लिए संभावित व्यापक अनुप्रयोगों का सुझाव देता है। हम आगे इन अवसरों का पता लगाने के लिए जॉन्स हॉपकिन्स टीम और अन्य भागीदारों और सलाहकारों के साथ काम करने के लिए तत्पर हैं।"
