होथ थेरेप्यूटिक्स, इंक. ने आज अपने नए कैंसर थेरेप्यूटिक्स, एचटी-केआईटी के लिए विकास अपडेट की घोषणा की। होथ का अभिनव दृष्टिकोण, जो केआईटी एमआरएनए टेपों को फ्रेमशिफ्टिंग के माध्यम से प्रोटो-ऑन्कोजीन केआईटी को लक्षित करने के लिए रासायनिक रूप से स्थिर एंटीसेन्स ओलिगोन्यूक्लियोटाइड को नियोजित करता है, अकेले केआईटी-लक्षित चिकित्सीय के रूप में या एजेंटों के संयोजन में संभावित है जो उपचार में केआईटी सिग्नलिंग को लक्षित करते हैं। केआईटी से जुड़ी विकृतियां।
उत्तरी कैरोलिना स्टेट यूनिवर्सिटी के साथ प्रायोजित वैज्ञानिक अनुसंधान समझौते के माध्यम से, टीम ने इन विट्रो में मस्तूल सेल ल्यूकेमिया कोशिकाओं पर एचटी-केआईटी एमआरएनए फ्रेम-स्थानांतरण दृष्टिकोण का उपयोग किया और पाया कि केआईटी प्रोटीन अभिव्यक्ति, सिग्नलिंग और कार्य कम हो गए थे। एचटी-केआईटी के साथ उपचार ने कैंसर कोशिका वृद्धि को रोका और 72 घंटों में कोशिका मृत्यु को प्रेरित किया। मानवकृत मस्तूल सेल ल्यूकेमिया माउस मॉडल में, ट्यूमर की वृद्धि और अन्य अंगों की घुसपैठ कम हो गई थी और जब एचटी-केआईटी ने सी-केआईटी एमआरएनए को प्रेरित किया तो ट्यूमर सेल की मृत्यु बढ़ गई।
होथ ने दुनिया भर में इस आईपी की सुरक्षा के लिए कई पेटेंट आवेदन दायर किए हैं।
“हमारी एचटी-केआईटी दवा के साथ, हम एक प्रमुख कैंसर संकेत को दूर कर रहे हैं जो कई आक्रामक कैंसर में शामिल है, जैसे कि सिस्टमिक मास्टोसाइटोसिस, मास्ट सेल ल्यूकेमिया, गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल स्ट्रोमल ट्यूमर और एक्यूट मायलोइड ल्यूकेमिया। हमारा दृष्टिकोण mRNA को लक्षित करके KIT उत्परिवर्तन से संबंधित नुकसान से बचा जाता है। प्रीक्लिनिकल स्टडीज का हमारा अगला दौर चल रहा है और हम इस साल के अंत में एफडीए के साथ अपनी पूर्व-इंडिया पूर्व बैठक के लिए परिणामों का उपयोग करने के लिए उत्साहित हैं, ”होथ के मुख्य कार्यकारी अधिकारी रॉब नी ने कहा।
एचटी-केआईटी, एक नई आणविक इकाई, को 2022 में मास्टोसाइटोसिस के इलाज के लिए एक अनाथ दवा के रूप में नामित किया गया था। एचटी-केआईटी होथ ने वूशी एसटीए के सहयोग से एचटी-केआईटी दवा पदार्थ की विनिर्माण व्यवहार्यता को सफलतापूर्वक पूरा कर लिया है।
संयुक्त राज्य अमेरिका में 200,000 से कम लोगों को प्रभावित करने वाली दुर्लभ चिकित्सा बीमारियों या स्थितियों को संबोधित करने वाले जांच उपचारों के लिए FDA अनाथ ड्रग पदनाम दिया गया है। अनाथ दवा की स्थिति दवा डेवलपर्स को लाभ प्रदान करती है, जिसमें दवा विकास प्रक्रिया में सहायता, नैदानिक लागतों के लिए कर क्रेडिट, कुछ एफडीए शुल्क से छूट और अनुमोदन के बाद विपणन विशिष्टता के सात साल शामिल हैं।
