Sionna Therapeutics ने आज कंपनी के आधिकारिक लॉन्च और 111 मिलियन डॉलर की सीरीज B फाइनेंसिंग को बंद करने की घोषणा की। राउंड का नेतृत्व ओर्बीमेड ने टी. रो प्राइस एसोसिएट्स, इंक., क्यू हेल्थकेयर होल्डिंग्स, एलएलसी, क्यूआईए की पूर्ण स्वामित्व वाली सहायक कंपनी, कतर के सॉवरेन वेल्थ फंड और आरए कैपिटल, टीपीजी सहित पिछले निवेशकों द्वारा सलाह दी गई निधियों से भागीदारी के साथ किया था। द राइज फंड, एटलस वेंचर और सिस्टिक फाइब्रोसिस फाउंडेशन। सियोना ने अब तक लगभग 150 मिलियन डॉलर जुटाए हैं।
सिओना सीएफटीआर के पहले न्यूक्लियोटाइड-बाइंडिंग डोमेन (एनबीडी 1) को स्थिर करके, सीएफ में दोषपूर्ण सिस्टिक फाइब्रोसिस ट्रांसमेम्ब्रेन कंडक्टेंस रेगुलेटर (सीएफटीआर) प्रोटीन के कार्य को पूरी तरह से बहाल करने के लिए डिज़ाइन किए गए प्रथम-इन-क्लास छोटे अणुओं की एक पाइपलाइन को आगे बढ़ा रहा है। CF का प्रमुख कारण आनुवंशिक उत्परिवर्तन ΔF508 है जो NBD1 स्थिरता और CFTR फ़ंक्शन को प्रभावित करता है।
नैदानिक रूप से इन विट्रो CF मॉडल में, Sionna के NBD1-लक्षित छोटे अणुओं ने, अन्य पूरक मॉड्यूलेटर के साथ संयोजन में, F508 आनुवंशिक उत्परिवर्तन से प्रभावित CFTR प्रोटीन की तह, परिपक्वता और स्थिरता को सामान्य करने की क्षमता का प्रदर्शन किया है। यह कोशिका की सतह पर CFTR की उचित तस्करी और आयनों और पानी के प्रवाह के सामान्य विनियमन की अनुमति देता है। F508 आनुवंशिक उत्परिवर्तन वाले रोगियों के लिए CFTR फ़ंक्शन को CF के बिना लोगों की कोशिकाओं में देखे गए स्तरों पर पूरी तरह से बहाल करके, Sionna की पाइपलाइन में CF वाले लोगों के लिए सर्वश्रेष्ठ-इन-क्लास प्रभावकारिता और इष्टतम नैदानिक लाभ देने की क्षमता है।
"NBD1 एक प्रसिद्ध और शोधित लक्ष्य है, लेकिन इसे अब तक अचूक माना जाता रहा है। हमारे केंद्रित प्रयासों और NBD1 पर निरंतर प्रगति के आधार पर, हम CF के साथ अधिकांश लोगों में CFTR फ़ंक्शन को सामान्य करने की क्षमता देखते हैं, ”सियोना थेरेप्यूटिक्स के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी माइक क्लूनन ने कहा। "सियोना में हमारा मिशन उन लोगों के लिए स्वास्थ्य और जीवन की गुणवत्ता में उल्लेखनीय सुधार करना है जो जीवन भर के परिणामों और सीएफ़ के साथ रहने के बोझ से पीड़ित हैं। इस वित्तपोषण के साथ, हमारे मजबूत सिंडिकेट, और हमारी अनुभवी और प्रतिभाशाली टीम के साथ, हम सियोना को लॉन्च करने के लिए उत्साहित हैं और क्लिनिक में हमारी अलग-अलग पाइपलाइन से पहले यौगिकों को आगे बढ़ाने पर ध्यान केंद्रित कर रहे हैं।
सीएफ एक गंभीर, संभावित घातक अनुवांशिक बीमारी है जो सीएफटीआर जीन में उत्परिवर्तन के कारण होती है जो फेफड़ों और वायुमार्ग में श्लेष्म का निर्माण करती है, खराब अग्नाशयी कार्य और अन्य अंग की अक्षमता जो स्वास्थ्य और जीवन पर महत्वपूर्ण और अक्सर गंभीर प्रभाव डाल सकती है प्रत्याशा। दुनिया भर में CF के साथ रहने वाले 100,000 से अधिक लोग हैं, ii, अनुमानित 90 प्रतिशत जिनमें आनुवंशिक उत्परिवर्तन F508 है जो CFTR के NBD1 डोमेन के भीतर होता है। यह उत्परिवर्तन NBD1 को शरीर के तापमान पर प्रकट करने का कारण बनता है और CFTR फ़ंक्शन को बाधित करता है। वर्तमान में स्वीकृत उपचारों की उपलब्धता और CFTR के भीतर अन्य लक्ष्यों पर की गई महत्वपूर्ण प्रगति के बावजूद, F508 वाले अधिकांश लोग पूर्ण CFTR फ़ंक्शन प्राप्त नहीं करते हैं। NBD1 CFTR के कार्य को सामान्य करने और वायुमार्ग, पाचन तंत्र और अन्य अंगों में स्वस्थ, स्वतंत्र रूप से बहने वाले बलगम के उत्पादन के लिए आवश्यक है।
इस लेख से क्या सीखें:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
