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हीमोफिलिया बी के रोगियों के लिए नई जीन थेरेपी

द्वारा लिखित संपादक

सीएसएल बेहरिंग ने आज घोषणा की कि यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) ने अपनी त्वरित मूल्यांकन प्रक्रिया के तहत एट्रानाकोजीन डीज़ापार्ववेक (एट्रानाडेज़) के लिए मार्केटिंग ऑथराइज़ेशन एप्लिकेशन (एमएए) को स्वीकार कर लिया है। Etrancogene dezaparvovec एक खोजी एडेनो-जुड़े वायरस फाइव (AAV5)-आधारित जीन थेरेपी है जिसे हीमोफिलिया बी रोगियों के लिए एक बार के उपचार के रूप में एक गंभीर रक्तस्राव फेनोटाइप के साथ प्रशासित किया जाता है। यदि स्वीकृत हो जाता है, तो एट्रानकोजीन डेज़ापार्ववेक यूरोपीय संघ (ईयू) और यूरोपीय आर्थिक क्षेत्र (ईईए) में हीमोफिलिया बी के साथ रहने वाले लोगों को पहली बार जीन थेरेपी उपचार विकल्प प्रदान करेगा जो एक एकल जलसेक के बाद वार्षिक रक्तस्राव की दर को काफी कम कर देता है। एमएए को समीक्षा के लिए स्वीकार किए जाने के बाद त्वरित मूल्यांकन संभावित रूप से समयरेखा को कम कर देता है और एक औषधीय उत्पाद के लिए प्रदान किया जाता है जब चिकित्सा प्रमुख सार्वजनिक स्वास्थ्य हित की उम्मीद की जाती है, विशेष रूप से चिकित्सीय नवाचार से संबंधित।

सीएसएल बेहरिंग में ग्लोबल रेगुलेटरी अफेयर्स के प्रमुख इमैनुएल लेकोमटे ब्रिसेट ने कहा, "हीमोफिलिया बी के लिए पहले जीन थेरेपी उम्मीदवार के रूप में, यह निर्णायक नियामक मील का पत्थर सीएसएल बेहरिंग को रक्तस्राव विकार समुदाय के लिए जीन थेरेपी के वादे को पूरा करने के करीब लाता है।" "हम इस दुर्बल, जीवन भर की स्थिति के साथ रहने वाले लोगों के लिए जीन थेरेपी की परिवर्तनकारी क्षमता लाने के लिए नियामक अधिकारियों के साथ काम करने के लिए तत्पर हैं।"

MAA को HOPE-B परीक्षण के सकारात्मक निष्कर्षों का समर्थन प्राप्त है, जो हीमोफिलिया B में अब तक का सबसे बड़ा जीन थेरेपी परीक्षण है। हीमोफिलिया बी रोगियों को एट्रानकोजीन डीज़ापार्ववेक के साथ इलाज किए गए एक गंभीर रक्तस्राव फेनोटाइप के रूप में वर्गीकृत किया गया है, जिसमें समायोजित वार्षिक रक्तस्राव दर (एबीआर) में 64% की कमी आई है और 18 महीने की अवधि की तुलना में 6 महीने के बाद के उपचार में प्रोफिलैक्सिस उपचार की श्रेष्ठता का प्रदर्शन किया है। इसके अतिरिक्त, माध्य फैक्टर IX (FIX) गतिविधि स्तरों में स्थिर और टिकाऊ वृद्धि हुई थी। Etrancogene dezaparvovec को विशेष रूप से स्थिति के अंतर्निहित कारण को संबोधित करके लगभग सामान्य रक्त-थक्के की क्षमता को संभव बनाने के लिए डिज़ाइन किया गया था: एक दोषपूर्ण F9 जीन जो क्लॉटिंग फैक्टर IX (FIX) में कमी का कारण बनता है।

"ईएमए द्वारा समीक्षा के लिए एट्रानाकोजीन डेज़ापारवोवेक की स्वीकृति हीमोफिलिया बी और अन्य दुर्लभ और गंभीर चिकित्सा विकारों के साथ रहने वाले लोगों के जीवन और कल्याण में सुधार के लिए हमारे निरंतर प्रयास को आगे बढ़ाती है," बिल मेज़ानोटे, कार्यकारी उपाध्यक्ष, आर एंड डी के प्रमुख और सीएसएल लिमिटेड के मुख्य चिकित्सा अधिकारी। "हमें इस वैज्ञानिक प्रगति में सबसे आगे रहने के लिए uniQure के साथ काम करने पर गर्व है, जिसका उद्देश्य हीमोफिलिया बी को एक निरंतर चिंता के बजाय रोगी के जीवन का एक माध्यमिक हिस्सा बनाना है।"

बहु-वर्षीय नैदानिक ​​विकास का नेतृत्व uniQure (नैस्डैक: QURE) द्वारा किया गया था और संयुक्त राज्य अमेरिका में नैदानिक ​​​​परीक्षणों के प्रायोजन ने एट्रानाकोजीन डीज़ापारवोवेक के व्यावसायीकरण के वैश्विक अधिकार प्राप्त करने के बाद सीएसएल बेहरिंग को स्थानांतरित कर दिया है। सीएसएल बेहरिंग यूरोपीय संघ में नैदानिक ​​परीक्षणों के प्रायोजन को परिवर्तित करने की प्रक्रिया में है।

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eTurboNew के प्रधान संपादक लिंडा होनहोल्ज़ हैं। वह हवाई के होनोलूलू में ईटीएन मुख्यालय में स्थित है।

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