मधुमेह न्यूरोपैथी के लिए जीन थेरेपी परीक्षण सर्वाधिक डाउनलोड किए गए लेखों में से एक

हेलिक्समिथ ने आज घोषणा की कि उनका प्रकाशन, "डायबिटिक न्यूरोपैथी के लिए जीन थेरेपी: VM202 का एक यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित चरण III अध्ययन, मानव हेपेटोसाइट विकास कारक को प्लास्मिड डीएनए एन्कोडिंग," क्लिनिकल और में शीर्ष -10 सबसे अधिक डाउनलोड किए गए लेखों में से एक था। 2021 में ट्रांसलेशनल साइंस (सीटीएस)। सीटीएस अमेरिकन सोसाइटी फॉर क्लिनिकल फार्माकोलॉजी एंड थेरेप्यूटिक्स (एएससीपीटी) का आधिकारिक प्रकाशन है और मूल शोध पर प्रकाश डालता है जो मानव रोगों के निदान और उपचार के साथ प्रयोगशाला खोजों को पाटने में मदद करता है। डॉ. जॉन केसलर, नॉर्थवेस्टर्न में न्यूरोलॉजी के प्रोफेसर, इस अध्ययन के प्रमुख लेखक थे। यह पहला जीन थेरेपी चरण 3 था जो कभी दर्द के लिए किया गया है। एएससीपीटी के प्रबंध संपादक एलेथिया गेर्डिंग के अनुसार, "लेख को 3,000 से अधिक बार डाउनलोड किया गया है, जिसका अर्थ है कि यह दुनिया भर में व्यापक पाठकों तक पहुंच गया है। सीटीएस का प्राथमिक लक्ष्य ट्रांसलेशनल साइंस का बीकन बनना है, और आपके जैसे लेख ट्रांसलेशनल साइंस के मूल्य को स्पष्ट रूप से दर्शाते हैं।"

पेपर में, VM202 (डोनापर्मिनोजेन सेल्टोप्लास्मिड), एक प्लास्मिड डीएनए जो मानव HGF (हेपेटोसाइट ग्रोथ फैक्टर) जीन को कूटबद्ध करता है, जिसे हेलिक्समिथ कंपनी लिमिटेड द्वारा विकसित किया गया है, लेखकों ने बताया कि VMDN-003b में, VM202 के इंट्रामस्क्युलर इंजेक्शन ने 8 से अधिक के लिए दर्द में कमी प्रदान की। उपचार के अंतिम चक्र के महीनों बाद और पिछले अध्ययनों के अनुरूप सुरक्षा और सहनशीलता अत्यधिक अनुकूल थी। VMDN-003b और चरण II अध्ययन दोनों में सबसे नैदानिक ​​रूप से महत्वपूर्ण निष्कर्षों में से एक यह है कि VM202 उन विषयों में अधिक प्रभावी था जो प्रीगैबलिन या गैबापेंटिन पर नहीं थे, DPN क्षेत्र में सबसे अधिक निर्धारित दवाओं में से दो।

इन परिणामों के महत्वपूर्ण नैदानिक ​​​​प्रभाव हैं क्योंकि अमेरिका में 4.2 मिलियन से अधिक लोग दर्दनाक डीपीएन से पीड़ित हैं और लगभग 1.3 मिलियन रोगियों को दुर्दम्य माना जाता है, जिसका अर्थ है कि वर्तमान में उपलब्ध दवाएं उनके लिए काम नहीं करती हैं (दर्दनाक मधुमेह न्यूरोपैथी, ग्लोबलडाटा 2018) .

हेलिक्समिथ ने अमेरिका में DPN, REGAiN-3A (VMDN-1-003) के लिए दूसरे चरण 2 का परीक्षण शुरू किया और 2022 के अंत तक शीर्ष पंक्ति के परिणाम जारी करने का लक्ष्य रखा है। कंपनी DPN के लिए तीसरा चरण 3 शुरू करने की योजना बना रही है। 2022 की दूसरी छमाही में।

सीटीएस पेपर के मुख्य बिंदु

• VM202 (डोनापर्मिनोजेन सेल्टोप्लास्मिड) गैर-नैदानिक ​​​​जानवरों के दृष्टिकोण से एक प्रथम श्रेणी, मालिकाना, गैर-वायरल, संभावित पुनर्योजी प्लास्मिड डीएनए जीन थेरेपी है।

• दर्दनाक DPN के लिए चरण 3 का अध्ययन दो भागों में आयोजित किया गया था, एक 9 महीने के लिए (VMDN-003; पांच सौ विषय) और एक 3 महीने के विस्तार के साथ 12 महीने (VMDN-003b; 101 विषय)।

• VM202 की सुरक्षा और सहनशीलता पिछले अध्ययनों के अनुरूप अत्यधिक अनुकूल दिखाई दे रही है।

• इन परिणामों के महत्वपूर्ण नैदानिक ​​निहितार्थ हैं क्योंकि अमेरिका में 4.2 मिलियन से अधिक लोग दर्दनाक डीपीएन से पीड़ित हैं और लगभग 1.3 मिलियन रोगियों को दुर्दम्य माना जाता है कि वर्तमान में उपलब्ध दवाएं उनके लिए काम नहीं करती हैं।

मधुमेह परिधीय न्यूरोपैथी के बारे में

दर्दनाक डीपीएन मधुमेह मेलिटस की एक आम और दुर्बल करने वाली जटिलता है जिसका जीवन की गुणवत्ता, नींद और मनोदशा पर गहरा नकारात्मक प्रभाव पड़ता है। वर्तमान उपचार उपशामक हैं और दर्दनाक डीपीएन के अंतर्निहित तंत्र को लक्षित नहीं करते हैं। इसके अलावा, रोगसूचक राहत अक्सर सीमित होती है, और दर्दनाक डीपीएन वाले कई रोगी अभी भी ओपिओइड का उपयोग करते हैं।