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गंभीर हीमोफिलिया ए के लिए जीन थेरेपी के नए परीक्षण के परिणाम

द्वारा लिखित संपादक

बायोमैरिन फार्मास्युटिकल इंक. ने आज न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन (एनईजेएम) में गंभीर हीमोफिलिया ए वाले वयस्कों के उपचार के लिए एक जांच जीन थेरेपी, वैलोक्टोकोजीन रॉक्सापार्वोवेक के चरण 3 जेनेर8-1 अध्ययन के परिणामों के प्रकाशन की घोषणा की। "हीमोफिलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रोक्सपार्वोवेक जीन थेरेपी" शीर्षक वाला लेख, अध्ययन से एक वर्ष या उससे अधिक के अनुवर्ती डेटा की रिपोर्ट करता है और जर्नल के उसी अंक में प्रकाशित एक संपादकीय में संदर्भित किया गया है जिसमें शून्य ब्लीड के संभावित लाभ को स्वीकार किया गया है और इससे बचा जा सकता है। रोगनिरोधी चिकित्सा का उपयोग।  

मूल शोध लेख में बताया गया है कि वालोक्टोकोजीन रॉक्सपार्वोवेक प्रतिभागियों के एक एकल जलसेक के बाद वार्षिक रक्तस्राव दर में कमी, कारक VIII उपयोग में कमी, और कारक VIII गतिविधि में वृद्धि हुई, जैसा कि उन्होंने अध्ययन नामांकन से पहले वर्ष में किया था। संभावित गैर-पारंपरिक अध्ययन से नामांकित 112 प्रतिभागियों से युक्त पूर्व-निर्दिष्ट रोलओवर आबादी में, औसत वार्षिक कारक VIII केंद्रित उपयोग और सप्ताह 4 के बाद रक्तस्राव की औसत दर में क्रमशः 99% और 84% की कमी हुई (दोनों P<0.001) . कुल मिलाकर, 121/134 (90%) प्रतिभागियों के पास या तो कोई उपचारित रक्तस्राव नहीं था या जलसेक के बाद कम उपचारित रक्तस्राव था, जो कि गैर-पारंपरिक अध्ययन में प्रलेखित कारक VIII प्रोफिलैक्सिस की तुलना में था। सप्ताह 49-52 में, 88% प्रतिभागियों में 5 आईयू/डीएल या उच्चतर की औसत कारक आठवीं गतिविधि थी, जैसा कि क्रोमोजेनिक सब्सट्रेट (सीएस) परख का उपयोग करके मापा जाता है। 

"निर्णायक रक्तस्राव रोग प्रबंधन के एक उच्च बोझ और कई लोगों के लिए एक अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता का प्रतिनिधित्व करता है। मुझे प्रोत्साहित किया जाता है कि उपचार के पहले वर्ष के दौरान, 90% अध्ययन प्रतिभागियों में या तो शून्य उपचारित रक्तस्राव था या कारक VIII प्रोफिलैक्सिस की तुलना में कम इलाज वाले रक्तस्राव थे," मार्गरेथ सी। ओज़ेलो, एमडी, पीएचडी, निदेशक, हेमोसेंट्रो यूनिकैंप ने कहा। कैम्पिनास विश्वविद्यालय और GENEr8-1 अध्ययन के प्रमुख प्रधान अन्वेषक। "ये परिणाम हेमोफिलिया ए के लिए इस जीन थेरेपी के साथ निरंतर हेमोस्टैटिक ब्लीड नियंत्रण की क्षमता को दर्शाते हैं।"

वर्ल्डवाइड के अध्यक्ष एमडी हैंक फुच्स ने कहा, "हमें गंभीर हीमोफिलिया ए के लिए जीन थेरेपी के अध्ययन में अग्रणी होने और व्यक्तिगत रोगी डेटा साझा करने पर गर्व है जो इस संभावित परिवर्तनकारी दवा के पूर्ण डेटा सेट की अधिक संपूर्ण समझ की सुविधा प्रदान करता है।" बायोमैरिन में अनुसंधान और विकास। "Valoctocogene roxaparvovec का हीमोफिलिया ए के लिए किसी भी अन्य जीन थेरेपी की तुलना में लंबे समय तक अध्ययन किया गया है, और साल-दर-साल, हम अपने ज्ञान को बढ़ाना जारी रखते हैं कि कैसे यह जांच चिकित्सा हीमोफिलिया ए वाले लोगों के जीवन को संभावित रूप से लाभान्वित कर सकती है। हम अध्ययन प्रतिभागियों के आभारी हैं और इस विकास कार्यक्रम में उनकी आवश्यक भूमिका के लिए जांचकर्ता, जिसमें GENEr8-1 शामिल है, हीमोफिलिया ए में सबसे बड़ा जीन थेरेपी अध्ययन।

Valoctocogene Roxaparvovec सुरक्षा

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चरण 3 GENEr8-1 अध्ययन के दो साल के विश्लेषण से यह सबसे वर्तमान सुरक्षा जानकारी है और इसमें valoctocogene roxaparvovec की समग्र सुरक्षा शामिल है। एनईजेएम प्रकाशन में शामिल सुरक्षा एक साल के विश्लेषण पर आधारित है। चरण 3 के अध्ययन में सभी प्रतिभागियों को एक 6e13 वीजी/किलोग्राम खुराक प्राप्त हुई। किसी भी प्रतिभागी ने फैक्टर VIII, दुर्दमता या थ्रोम्बोम्बोलिक घटनाओं के अवरोधक विकसित नहीं किए। वर्ष दो के दौरान, कोई नया सुरक्षा संकेत सामने नहीं आया, और उपचार से संबंधित गंभीर प्रतिकूल घटनाओं (एसएई) की कोई सूचना नहीं मिली। अधिकांश रोगियों ने पहले वर्ष में किसी भी कॉर्टिकोस्टेरॉइड (सीएस) का उपयोग बंद कर दिया था, और शेष रोगियों में सीएस से संबंधित एसएई नहीं थे, जिन्हें वर्ष दो में सीएस से टेप किया जा रहा था। कुल मिलाकर, सबसे आम प्रतिकूल घटनाएं (एई) वैलोक्टोकोजीन रॉक्सपार्वोवेक से जुड़ी हैं और इसमें क्षणिक जलसेक संबंधी प्रतिक्रियाएं शामिल हैं और लंबे समय तक चलने वाले नैदानिक ​​​​अनुक्रम के साथ यकृत एंजाइमों में हल्के से मध्यम वृद्धि शामिल है। एलानिन एमिनोट्रांस्फरेज़ (एएलटी) एलिवेशन (119 प्रतिभागी, 89%), लीवर फंक्शन का एक प्रयोगशाला परीक्षण, सबसे आम एई बना रहा। अन्य सामान्य प्रतिकूल घटनाएं सिरदर्द (55 प्रतिभागी, 41%), आर्थ्राल्जिया (53 प्रतिभागी, 40%), मतली (51 प्रतिभागी, 38%), एस्पार्टेट एमिनोट्रांस्फरेज (एएसटी) ऊंचाई (47 प्रतिभागी, 35%), और थकान थीं। प्रतिभागियों, 40%)। चरण 30/1 के अध्ययन में, एक अध्ययन प्रतिभागी में एक लार ग्रंथि द्रव्यमान के एक एसएई की पहचान की गई थी, जिसका पांच साल से अधिक समय पहले इलाज किया गया था, और जांचकर्ता द्वारा वैलोक्टोकोजीन रॉक्सापार्ववेक से असंबंधित के रूप में रिपोर्ट किया गया था। संबंधित स्वास्थ्य अधिकारियों को 2 के अंत में अधिसूचित किया गया था, और सभी अध्ययन बिना किसी संशोधन के जारी हैं। स्वतंत्र डेटा निगरानी समिति (डीएमसी) ने मामले की आगे समीक्षा की। नैदानिक ​​परीक्षण प्रोटोकॉल में निर्दिष्ट के अनुसार एक जीनोमिक विश्लेषण किया जा रहा है। 

GENEr8-1 अध्ययन विवरण

वैश्विक चरण 3 GENEr8-1 अध्ययन एक एकल-हाथ, ओपन-लेबल अध्ययन है जो गंभीर हीमोफिलिया ए (FVIII ≤ 1 IU / dL) वाले लोगों में वैलोक्टोकोजीन रॉक्सपार्वोवेक की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन करता है, जिनका रोगनिरोधी बहिर्जात कारक VIII के साथ लगातार इलाज किया गया था। नामांकन से पहले कम से कम एक वर्ष के लिए। प्राथमिक प्रभावकारिता समापन बिंदु जलसेक के बाद 49-52 सप्ताह में कारक आठवीं गतिविधि (सीएस परख) में बेसलाइन से बदल गया था। माध्यमिक प्रभावकारिता समापन बिंदुओं में कारक VIII सांद्रता के वार्षिक उपयोग में बेसलाइन से परिवर्तन और सप्ताह 4 के बाद रक्तस्राव एपिसोड की वार्षिक संख्या शामिल है। प्रतिकूल घटनाओं, प्रयोगशाला परीक्षण और शारीरिक परीक्षा की रिकॉर्डिंग के माध्यम से सुरक्षा का आकलन किया गया था। कुल मिलाकर, कुल 134 प्रतिभागियों को 6e13 vg/kg की खुराक पर एक valoctocogene roxaparvovec जलसेक प्राप्त हुआ, और सभी प्रतिभागियों के पास डेटा कट के समय न्यूनतम 12 महीने का अनुवर्ती था। पहले 22 प्रतिभागियों को सीधे चरण 3 के अध्ययन में नामांकित किया गया था, जिनमें से 17 एचआईवी-नकारात्मक थे और डेटा कट की तारीख से कम से कम 2 साल पहले लगाए गए थे। शेष 112 प्रतिभागियों (रोलओवर आबादी) ने एक अलग गैर-पारंपरिक अध्ययन में कम से कम छह महीने पूरे किए, ताकि रक्तस्राव के एपिसोड, कारक VIII के उपयोग और स्वास्थ्य से संबंधित जीवन की गुणवत्ता का आकलन किया जा सके, जबकि कारक VIII प्रोफिलैक्सिस प्राप्त करने और एकल प्राप्त करने से पहले। GENEr8-1 अध्ययन में valoctocogene roxaparvovec का आसव।

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eTurboNew के प्रधान संपादक लिंडा होनहोल्ज़ हैं। वह हवाई के होनोलूलू में ईटीएन मुख्यालय में स्थित है।

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