रक्तस्राव विकार: नई दवा उम्मीदवार

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लिंडा होन्होल्ज़ का अवतार
द्वारा लिखित लिंडा होन्होल्ज़

हेमाब थेरेप्यूटिक्स, एक बायोटेक्नोलॉजी कंपनी, जो गंभीर, कम से कम ब्लीडिंग और थ्रॉम्बोसिस विकारों के लिए अगली पीढ़ी के थेरेप्यूटिक्स का विकास कर रही है, ने आज अपने प्रमुख उम्मीदवार, एचएमबी-001 का अनावरण किया, जो ग्लान्ज़मैन थ्रोम्बस्थेनिया (जीटी) और अन्य दुर्लभ रक्तस्राव विकारों के उपचार की क्षमता वाला एक उपन्यास विशिष्ट एंटीबॉडी है। . कंपनी ने 001-2022 फरवरी, 2 को आयोजित हीमोफिलिया और संबद्ध विकार वर्चुअल कांग्रेस के लिए 4 यूरोपीय संघ के दौरान HMB-2022 पर आशाजनक प्रीक्लिनिकल डेटा प्रस्तुत किया।

सम्मेलन में, हेमाब ने सिनोमोलगस बंदरों में एचएमबी-001 के लिए क्रिया के तंत्र की खोज और जीटी रोगियों के प्लेटलेट्स के साथ प्रयोगों के अध्ययन के आंकड़ों पर प्रकाश डाला। विवो में एचएमबी-001 की सूक्ष्म रूप से प्रशासित एकल खुराक ने अंतर्जात कारक VIIa (FVIIa) के खुराक पर निर्भर संचय को दिखाया, साप्ताहिक रूप से एक बार मासिक खुराक का समर्थन करने वाले प्रभाव के स्थायित्व के साथ। टीएलटी-1, चोट की जगह पर सक्रिय प्लेटलेट्स की सतह पर पाया जाने वाला एक प्रोटीन, जीटी प्लेटलेट्स पर मौजूद होने की पुष्टि की गई थी और एचएमबी-001 को टीएलटी-1-आश्रित में एफवीआईआईए की सुविधा वाले पूर्व विवो जीटी प्लेटलेट एकत्रीकरण में काफी सुधार पाया गया था। तौर - तरीका।

संचय और गतिविधि क्षमता का संयोजन, एचएमबी-001 अंतर्जात एफवीआईआईए की गतिविधि को उन स्तरों पर लाता है जिन्हें पुनः संयोजक कारक VIIa (rFVIIa) के साथ नैदानिक ​​​​अनुभव के आधार पर चिकित्सीय रूप से प्रभावी माना जाता है। HMB-001 एक विशिष्ट एंटीबॉडी है, जिसमें एक आर्म बाइंडिंग FVIIa पहले से ही रोगी के रक्तप्रवाह (अंतर्जात) में मौजूद होता है और दूसरा आर्म बाइंडिंग TLT-1 सक्रिय प्लेटलेट की सतह पर मौजूद होता है; यह प्रभावी रूप से, और विशेष रूप से, FVIIa को सक्रिय प्लेटलेट की सतह पर भर्ती करता है। हाथ जो FVIIa को बांधता है, शरीर को इसे टूटने से रोकता है, कुछ दिनों के दौरान रक्तप्रवाह में उपलब्ध एकाग्रता को एक नए उच्च स्थिर अवस्था स्तर तक बढ़ाता है। FVIIa के तटस्थ बंधन का अर्थ है कि यह अभी भी सक्रिय है और हेमोस्टैटिक प्लग बनाने में भूमिका निभा सकता है। FVIIa (TLT-1 के माध्यम से) की उच्च सांद्रता के साथ संवहनी क्षति की साइट पर सक्रिय प्लेटलेट्स को लक्षित करके, शरीर स्वस्थ हेमोस्टैटिक प्लग बनाने के लिए पर्याप्त संरचनात्मक रूप से ध्वनि निर्माण ब्लॉक उत्पन्न करता है।

हेमनेट के साथ साझेदारी में, जो अनुसंधान, शिक्षा और संचार के माध्यम से रक्तस्राव विकारों वाले लोगों के जीवन को बेहतर बनाने के लिए स्वास्थ्य पेशेवरों, रोगियों, समुदायों और अन्य हितधारकों के साथ काम करता है, हेमब 2022 की शुरुआत में जीटी के साथ रोगियों के प्राकृतिक इतिहास के अध्ययन को बेहतर ढंग से शुरू कर रहा है। रक्तस्राव की आवृत्ति और प्रकार, प्रभावित व्यक्तियों की संख्या, रोग परिवर्तनशीलता, और जीवन और जीवन पर प्रभाव को समझें।

हेमाब एचएमबी-1 की सुरक्षा और प्रभावकारिता का आकलन करने के लिए 2 के अंत में जीटी के रोगियों में चरण 2022/001 क्लिनिकल परीक्षण शुरू करेगा, शुरुआत में यूके की अग्रणी चरण 1 नैदानिक ​​अनुसंधान फर्म, रिचमंड फार्माकोलॉजी लिमिटेड के सहयोग से।

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के प्रधान संपादक eTurboNews eTN मुख्यालय में स्थित है।

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