म्यूटेंट गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल स्ट्रोमल ट्यूमर को नई दवा स्वीकृति मिली

CStone के पार्टनर ब्लूप्रिंट मेडिसिन द्वारा खोजा गया, AYVAKIT KIT और PDGFRA म्यूटेंट किनेसेस का एक शक्तिशाली, चयनात्मक और मौखिक रूप से उपलब्ध अवरोधक है। सीस्टोन का मुख्यभूमि चीन, हांगकांग, मकाऊ और ताइवान में AYVAKIT और कुछ अन्य ड्रग उम्मीदवारों के विकास और व्यावसायीकरण के लिए ब्लूप्रिंट मेडिसिन के साथ एक विशेष सहयोग और लाइसेंस समझौता है। ब्लूप्रिंट मेडिसिन बाकी दुनिया में AYVAKIT के विकास और वाणिज्यिक अधिकारों को बरकरार रखता है।

सीस्टोन के चेयरमैन और सीईओ डॉ. फ्रैंक जियांग ने कहा, "आयवाकिट हांगकांग, चीन में सीस्टोन का पहला उत्पाद अनुमोदन है। इस साल की शुरुआत में, AYVAKIT को मुख्यभूमि चीन और ताइवान में भी मंजूरी दी गई थी। हम अधिक जीआईएसटी रोगियों को यह अभिनव उपचार प्रदान करके बहुत खुश हैं, जिनके ट्यूमर पीडीजीएफआरए डी842वी उत्परिवर्तन को परेशान करते हैं। सीस्टोन दुनिया भर के मरीजों के लिए प्रभावी, नवोन्मेषी उपचारों को आगे लाने के लिए प्रतिबद्ध है। भविष्य में, हम नए उपचारों के विकास में तेजी लाने का प्रयास करेंगे ताकि अधिक से अधिक कैंसर रोगियों की चिकित्सा संबंधी जरूरतों को पूरा किया जा सके।"

हांगकांग के स्वास्थ्य विभाग (डीओएच) ने नेविगेटर अध्ययन के डेटा के आधार पर AYVAKIT को मंजूरी दी है, एक ओपन-लेबल, खुराक-वृद्धि/खुराक-विस्तार चरण I अध्ययन जिसे अनारेक्टेबल या मेटास्टेटिक वाले रोगियों में AYVAKIT की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। जिस्ट। दिसंबर 2020 में, यूरोपियन जर्नल ऑफ कैंसर (EJC) ने PDGFRA D842V उत्परिवर्ती GIST रोगियों को नामांकित करते हुए NAVIGATOR अध्ययन से अद्यतन डेटा प्रकाशित किया। PDGFRA D38V उत्परिवर्ती जीआईएसटी वाले 842 रोगियों में, जिन्हें प्रतिदिन एक बार 300 मिलीग्राम या 400 मिलीग्राम की प्रारंभिक खुराक मिली, समग्र प्रतिक्रिया दर (ओआरआर) 95% (36/38 रोगी) थी। इनमें से 28 रोगियों में, जिनकी प्रतिदिन एक बार 300 मिलीग्राम की प्रारंभिक खुराक थी, ओआरआर 96% (27/28 रोगी) था। सभी खुराक समूहों की रोग नियंत्रण दर (डीसीआर) 100% थी। सभी खुराक समूहों की प्रतिक्रिया की औसत अवधि (डीओआर) 27.6 महीने थी। सबसे आम उपचार-आकस्मिक प्रतिकूल घटनाएं एनीमिया, रक्त बिलीरुबिन में वृद्धि, सफेद रक्त कोशिका की संख्या में कमी, रक्त क्रिएटिन फॉस्फोकाइनेज में वृद्धि, एस्पार्टेट एमिनोट्रांस्फरेज में वृद्धि, चेहरे की एडिमा, पलक शोफ, न्यूट्रोफिल की संख्या में कमी और बालों के रंग में बदलाव थे। डेटा से पता चला है कि AYVAKIT ने आम तौर पर अच्छी तरह से सहन की जाने वाली सुरक्षा प्रोफ़ाइल के साथ मजबूत, टिकाऊ और गहरी नैदानिक ​​गतिविधि का प्रदर्शन किया।