आनुवंशिक हृदय रोग उपचार नए विकास में जा रहा है

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लिंडा होन्होल्ज़ का अवतार
द्वारा लिखित लिंडा होन्होल्ज़

बायोमैरिन फार्मास्युटिकल इंक. और स्काईलाइन थेरेप्यूटिक्स (पूर्व में जेनसेप्शन), एक जीन और सेल थेरेपी कंपनी, जो बिना चिकित्सा की जरूरतों के लिए उपन्यास उपचार विकसित करने पर केंद्रित है, ने आज एडेनो-एसोसिएटेड वायरस की खोज, विकास और व्यावसायीकरण के लिए एक बहु-वर्षीय वैश्विक रणनीतिक सहयोग की घोषणा की। एएवी) आनुवंशिक हृदय रोगों के इलाज के लिए जीन थेरेपी।

यह साझेदारी स्काईलाइन थैरेप्यूटिक्स के एकीकृत एएवी जीन थेरेपी प्लेटफॉर्म का लाभ उठाएगी, जो इसके मालिकाना वेक्टर इंजीनियरिंग और डिजाइन प्रौद्योगिकी और विनिर्माण क्षमता पर आधारित है, जिसमें जेनेटिक डाइलेटेड कार्डियोमायोपैथी (डीसीएम) पर ध्यान देने के साथ नवोन्मेषी जीन थेरेपी विकसित करने की क्षमता है। लक्षित उपचार विकल्प।

समझौते के तहत, BioMarin और Skyline Therapeutics एक इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग एप्लिकेशन (IND) के माध्यम से खोज और अनुसंधान पर सहयोग करेंगे। बायोमैरिन जीन थेरेपी विकास, कार्डियोवैस्कुलर बायोलॉजी और बीमारियों के आनुवंशिक आधार में अंतर्दृष्टि लाता है, और स्काईलाइन इस सहयोग के लिए वेक्टर इंजीनियरिंग और डिजाइन प्रौद्योगिकी और विनिर्माण क्षमताओं सहित जीन थेरेपी उत्पादों को विकसित करने में अपनी विशेषज्ञता का योगदान देता है। प्रत्येक कंपनी अपने पूर्व-निर्धारित क्षेत्रों में नैदानिक ​​विकास के माध्यम से कार्यक्रमों को आगे बढ़ाएगी।  

सहयोगी परियोजनाओं के लिए अपने आरएंडडी प्रयासों के समर्थन में, स्काईलाइन थेरेप्यूटिक्स को हस्ताक्षर से जुड़ा एक अज्ञात भुगतान प्राप्त होगा, जिसमें बायोमैरिन से एक अग्रिम भुगतान और एक इक्विटी निवेश शामिल है, और आरएंडडी, नियामक और वाणिज्यिक मील के पत्थर के लिए पूर्व-निर्दिष्ट भुगतान प्राप्त करने के लिए पात्र है।

बायोमैरिन के पास संयुक्त राज्य अमेरिका, यूरोप और लैटिन अमेरिका सहित अपने क्षेत्रों में सहयोग के परिणामस्वरूप चिकित्सीय उत्पादों के व्यावसायीकरण के अधिकार होंगे, और स्काईलाइन थेरेप्यूटिक्स एशिया-प्रशांत क्षेत्र में व्यावसायीकरण के लिए जिम्मेदार होंगे। इसके अलावा, स्काईलाइन थेरेप्यूटिक्स अपने क्षेत्रों में बायोमैरिन से भविष्य की बिक्री पर रॉयल्टी भुगतान प्राप्त करने के लिए पात्र होगा।

केविन एगन, ग्रुप वाइस प्रेसिडेंट, हेड ने कहा, "हम यह घोषणा करते हुए रोमांचित हैं कि एएवी वेक्टर इंजीनियरिंग और डिजाइन के लिए स्काईलाइन के अभिनव दृष्टिकोण और जीन थेरेपी बनाने और विकसित करने में हमारी टीम की सिद्ध विशेषज्ञता के बीच इंटरफेस में हम जो उम्मीद करते हैं वह एक उपयोगी सहयोग होगा।" बायोमैरिन से अनुसंधान और प्रारंभिक विकास।

"फैलाए गए कार्डियोमायोपैथी के इन अनुवांशिक रूपों से निपटने के लिए हम स्काईलाइन थेरेपीटिक्स के साथ साझेदारी करने के लिए उत्साहित हैं। यह सहयोग कार्डियक जीन थेरेपी में हमारे नेतृत्व को मजबूत करता है और एशिया में हमारे आरएंडडी सहयोग का विस्तार करता है, जहां बड़ी संख्या में रोगी इन विनाशकारी बीमारियों से पीड़ित हैं, ”बृंदा बालकृष्णन, ग्रुप वाइस प्रेसिडेंट, कॉर्पोरेट और बिजनेस डेवलपमेंट, बायोमैरिन ने कहा। "हम इस सहयोग को बढ़ावा देने और दुनिया भर के रोगियों के लिए परिवर्तनकारी दवाएं लाने के लिए तत्पर हैं।"

"डिलेटेड कार्डियोमायोपैथी एक गंभीर हृदय विकार है जिसमें हृदय की मांसपेशियों की संरचनात्मक या कार्यात्मक असामान्यताएं अतालता और हृदय की विफलता जैसी जटिलताओं को जन्म दे सकती हैं, जिसके परिणामस्वरूप पर्याप्त रुग्णता और मृत्यु दर हो सकती है। स्काईलाइन थेरेप्यूटिक्स के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी जे होउ ने कहा, कई जीनों में उत्परिवर्तन डीसीएम के विकास से जुड़े हैं, बीमारी के अन्य एटियलजि के बीच। "बायोमैरिन की टीम के साथ हमने डीसीएम से जुड़े कई महत्वपूर्ण जीनों की पहचान की है। हमें बायोमैरिन के साथ मिलकर काम करने और इन नए लक्ष्यों से पूछताछ करने और डीसीएम रोगियों के लिए नए उपचार विकसित करने के लिए अपनी एएवी वेक्टर तकनीक को लागू करने में खुशी हो रही है।"

"बायोमैरिन के साथ सहयोग जीन थेरेपी के विकास में दोनों कंपनियों की क्षमताओं का लाभ उठाता है। बायोमैरिन टीम के साथ, हम आनुवंशिक कार्डियोवैस्कुलर बीमारी के लिए उपचार विकसित करने के लिए संगीत कार्यक्रम में काम करने के लक्ष्य को साझा करते हैं जो उच्च अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करता है, "स्काईलाइन थेरेपीटिक्स के सीईओ एम्बर कै ने कहा। "एक साथ, हम जीन थेरेपी का उपयोग हृदय रोगों से निपटने के लिए एक रोग-संशोधित ट्रेलब्लेज़िंग दृष्टिकोण के साथ करेंगे जो इन स्थितियों में उपचार के प्रतिमान को बदल सकता है।"

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