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तार समाचार

अल्जाइमर और पार्किंसंस रोग पर नया डेटा

द्वारा लिखित संपादक

Asceneuron SA ने आज ASN90, एक O-GlcNAcase (OGA) अवरोधक, और न्यूरोडीजेनेरेटिव प्रोटीनोपैथी के इलाज के लिए नैदानिक ​​विकास में इसके प्रमुख उम्मीदवारों में से एक के बारे में ACS केमिकल न्यूरोसाइंस पत्रिका में सहकर्मी-समीक्षित डेटा के प्रकाशन की घोषणा की।

अल्जाइमर और पार्किंसंस रोग जैसे न्यूरोडीजेनेरेटिव प्रोटीनोपैथी को मस्तिष्क में अघुलनशील और विषाक्त प्रोटीन समुच्चय, जैसे सूक्ष्मनलिका से जुड़े प्रोटीन ताऊ और α-सिन्यूक्लिन के इंट्रासेल्युलर गठन की विशेषता है, जो रोग की प्रगति से निकटता से जुड़े हुए हैं। ओजीए केंद्रीय तंत्रिका तंत्र दवा विकास में एक उभरता हुआ दवा लक्ष्य है क्योंकि इन इंट्रासेल्युलर प्रोटीन की कमी वाले ग्लाइकोसिलेशन को न्यूरोनल डिसफंक्शन से जोड़ा गया है। OGA अवरोधक इंट्रासेल्युलर प्रोटीन ग्लाइकोसिलेशन के उन्मूलन को रोकते हैं, जिससे इस पोस्ट-ट्रांसलेशनल संशोधन के स्वस्थ-अवस्था के स्तर में गिरावट को रोकते हैं और विषाक्त प्रोटीन समुच्चय के गठन को रोकते हैं।

हाल ही में प्रकाशित, पीयर-रिव्यू पेपर में, एसेन्यूरॉन ने उपन्यास छोटे अणु OGA अवरोधक ASN90 (पूर्व में ASN120290 / ASN561 के रूप में जाना जाता है) की प्रीक्लिनिकल खोज और विकास की रिपोर्ट दी है, जिसने स्वस्थ युवा और बुजुर्ग विषयों में पहले चरण I के तीन अध्ययनों में परीक्षण पूरा कर लिया है। . प्रीक्लिनिकल डेटा से पता चलता है कि ASN90 के दैनिक मौखिक प्रशासन ने ताऊ टेंगल पैथोलॉजी के विकास को रोका, साथ ही साथ मोटर व्यवहार और श्वास में कार्यात्मक कमी, और जीवित रहने में वृद्धि हुई। एक और महत्वपूर्ण खोज; अणुओं के इस वर्ग के लिए उपन्यास; यह है कि ASN90 ने पार्किंसंस रोग के अक्सर उपयोग किए जाने वाले, प्रीक्लिनिकल मॉडल में मोटर हानि की प्रगति को धीमा कर दिया और एस्ट्रोग्लियोसिस को कम कर दिया।

Asceneuron के पास वर्तमान में यूएस फूड एंड ड्रग एसोसिएशन (FDA) के साथ एक ओपन इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) एप्लिकेशन है, जो एक अनाथ संकेत, प्रगतिशील सुपरन्यूक्लियर पाल्सी (PSP) में ASN2 का मूल्यांकन करने के लिए चरण 3/90 के अध्ययन के लिए है। पीएसपी एक दुर्लभ न्यूरोलॉजिकल स्थिति है जो मस्तिष्क में ताऊ प्रोटीन के संचय के परिणामस्वरूप चलने, संतुलन, भाषण, निगलने और दृष्टि के साथ गंभीर समस्याएं पैदा करती है। यह रोग उत्तरोत्तर बदतर होता जाता है, शुरुआत के तीन से पांच वर्षों के भीतर लोग गंभीर रूप से विकलांग हो जाते हैं। यह अनुमान है कि प्रति 100,000 में तीन से छह लोग पीएसपी विकसित करेंगे और वर्तमान में इस बीमारी का कोई इलाज नहीं है।

डिर्क बेहर, मुख्य कार्यकारी अधिकारी, एसेन्यूरॉन के सह-संस्थापक और अध्ययन के वरिष्ठ लेखक ने टिप्पणी की: "हम ASN90 और OGA क्रिया के तंत्र पर इस तरह के प्रमुख उत्साहजनक प्रीक्लिनिकल डेटा को प्रकाशित करने के लिए बहुत उत्साहित हैं। ये निष्कर्ष ओजीए अवरोधकों के विकास के लिए एक मजबूत तर्क प्रदान करते हैं, दोनों ताओपैथियों और α-सिन्यूक्लिनोपैथियों जैसे अल्जाइमर, पीएसपी, और पार्किंसंस रोग में रोग-संशोधित एजेंटों के रूप में। चूँकि ताऊ और α-सिन्यूक्लिन विकृतियाँ अक्सर न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों में सह-अस्तित्व में होती हैं, OGA अवरोधक कई संकेतों के लिए अद्वितीय, मल्टीमॉडल ड्रग उम्मीदवारों का प्रतिनिधित्व करते हैं। हम दिन में एक बार अपने नवीनतम ओजीए अवरोधक, एएसएन51 के साथ अपने नैदानिक ​​विकास में प्रगति करना जारी रखते हैं, जिसे आने वाले महीनों में अल्जाइमर रोग के रोगियों में लगाया जाएगा।

लेखक के बारे में

संपादक

eTurboNew के प्रधान संपादक लिंडा होनहोल्ज़ हैं। वह हवाई के होनोलूलू में ईटीएन मुख्यालय में स्थित है।

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